Ancak yurt dışında kullanılan, şurup formundaki ilk SMA ilacı olan ‘risdiplam’ (Evrysdi) ve gen tedavisi ‘onasemnogene abeparvovec’ (Zolgensma) ile ilgili beklenen iyi haber çıkmadı.
Diken’e konuşan SMA Benimle Yürü Derneği Başkan Yardımcısı Arzu Şahin, “Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, 2 Aralık’ta bir canlı yayında bunu haber vermişti. İki aydır beklediğimiz bu güncellemeyle SMA hastalarının tedavilerine koşulsuz devam edebilmelerini olumlu bir gelişme ve ilerleme olarak görüyoruz” dedi.
Nusinersen (Spinraza), SGK tarafından SMA tip 1 hastaları için 2017, SMA tip 2 ve tip 3 hastaları için ise 2019’da geri ödeme kapsamına alınmıştı.
Söz konusu değişiklik öncesi hastaların tedaviye ulaşabilmesi ve devam edebilmesi için ‘puan’larına bakıldığını anımsatan Şahin, “Bebeklerin, çocukların fiziki skorlamaya girmesi çok acıydı. Bu, ilaçların günlük yaşama olumlu etkisini değerlendirmekten uzak, travmatik bir süreçti. Başlangıçtaki dört yükleme dozuna göre puanlama yapılıyordu. Diyelim ki hasta ilk dört dozdan sonra 10 puanla başladı, beşinci doza geçmesi için ‘tip 1’de 14, ‘tip 2’ ve ‘tip 3’de 13 puan alması şartı vardı. Bir puan eksiği yüzünden tedavisi kesilen, bir buçuk yıla yakın bir süredir bekleyen hastalarımız vardı. İşte bu kriterler kalktı” dedi.
SMA hastası iki çocuğu bulunan Şahin, “Bu gelişmenin ardından da gerek ilaca başlama gerek dördüncü dozdan sonra devam etme konusundaki kriterlere karşı olduğumuzu defaatle ifade etmiştik. Uzun süredir dile getirdiğimiz ve mücadelesini verdiğimiz ‘kritersiz, koşulsuz ilaç’ hedefine büyük oranda ulaşmış olmaktan memnunuz” diye konuştu.
Bazı hastalar için kriterler devam ediyor
Tedavideki bu son güncellemede, “SMA tip 1 ve tip 2 hastalarının tedaviye başlayabilmesi için invazif (trake açılması) veya non-invazif solunum desteğine ihtiyaç duymuyor olması” şartı devam ediyor. Şahin şunları söyledi: “Bu şartın devam etmesi bizleri üzdü. Ayrıca şurup formundaki ilk SMA ilacı olan ‘Evrysdi’nin ve gen tedavisi ‘Zolgensma’nın da uygun görülen hastalar için ödeme kapsamına alınması talep ve beklentimiz sürüyor.”
Şahin ayrıca, SMA hastalarına ilacın uygulanacağı belirtilen hastanelerin hepsinin işlerlik kazanmaya başlaması ve yeni doğan taramasının hayata geçirilmesi konularının da en öncelikli gündemleri olduğunu söyledi.
‘Stres yaşamaktan kurtulduk’
SMA tip 3 hastası Ayça Şahin, “Artık her doz için adeta sınava giriyor gibi stres yaşamaktan kurtulduk! Bunun benim, kardeşim ve tüm SMA hastaları için anlamı çok büyük” dedi. Kendisi gibi SMA hastası olan Burak Can ile birlikte her doz ilaçtan önce fizik skorlama kriterlerine bakıldığını belirten Şahin, “Hayat kalitemizin bağlı olduğu bu tedaviye, devamlı puanla karar verilmeyecek olması bizi çok sevindirdi. Hak ettiğimiz bu haberi duymaktan dolayı çok mutluyum” diye konuştu.