ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Biogen ile Japonya merkezli ilaç firması Eisai tarafından Alzheimer'a karşı geliştirilen ve ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) onay alması tartışmalara yol açan deneysel ilaç Aducanumab, geçtiğimiz çarşamba günü ilk olarak 70 yaşındaki Alzheimer hastası Mark Archambault'a uygulandı.

ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Biogen ile Japonya merkezli ilaç firması Eisai tarafından Alzheimer'a karşı geliştirilen ve deneysel ilaç Aducanumab'ın 7 Haziran'da ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) onay alması tartışmalara yol açmıştı. Tartışmalı ilaç, geçtiğimiz çarşamba günü ilk kez klinik testlerin haricinde ilk kez bir hastaya uygulandı. ABD'nin Rhode Island eyaletine bağlı Providence kentindeki Butler Hastanesi'nin Hafıza ve Yaşlanma Programı çerçevesinde Aducanumab, ilk kez 70 yaşındaki Alzheimer hastası Mark Archambault'a infüzyon yöntemi ile uygulandı.

Brown Üniversitesi Tıp Fakültesi Nöroloji Profesörü Dr. Stephen Salloway yaptığı açıklamada, Butler Hastanesi programında, aylık intravenöz infüzyon olarak verilen ilaca iyi aday olabilecek yaklaşık 100 hasta olduğunu belirterek, "Tedavide yeni bir dönem açıyoruz. Umarım klinisyenler klinik deney kılavuzlarına uyacaklardır, çünkü daha ileri Alzheimer hastaları için gerçekten herhangi bir bulgumuz yok" ifadelerini kullandı.

FDA'DAN 20 YILIN ARDINDAN İLK KEZ YENİ BİR ALZHEİMER İLACINA ONAY

FDA, 20 yıl sonra ilk kez yeni bir Alzheimer ilacına onay vermiş, söz konusu ilacın, anksiyete ve uykusuzluk gibi semptomları yönetmek yerine, altta yatan hastalığı tedavi edebileceği tek ilaç olduğunu kaydetmişti. FDA, her 4 haftada bir infüzyon olarak verilen ilacın bunamayı tersine çevirmediğini, sadece yavaşlattığını belirtmişti. İlacı çevreleyen bazı belirsizliklerin olduğunu kabul eden FDA ise, piyasaya Aduhelm ismi ile sürülecek yeni ilacın beyindeki zararlı plak kümelerini azaltma yeteneğinin "bunamanın" yavaşlamasına yardımcı olmasını beklediklerini ifade etmişti. Deneysel Alzheimer ilacının FDA'dan onay alması ülke genelinde tartışmalara yol açmıştı.

FDA'NIN ONAY KARARI SONRASI 3 İSTİFA

Aducanumab'a onay verilmeden önce FDA, bir ilaca onay kararı verilmesi öncesindeki sürecine uyarak, FDA'nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi'nin (CBER) Çevresel ve Merkezi Sinir Sistemi İlaçları Danışma Komitesi, ilacın etkinliğine ilişkin kanıtlarla ilgili birkaç soru üzerinde oylama yapılmasını istemiş ve bağımızız bir danışma paneli kurmuştu. Bu panele ise, Nöroloji, Alzheimer hastalığı, Epidemiyoloji ve İstatistik alanlarında uzmanlığa sahip 11 üye, Biogen ve Eisai tarafından Aducanumab'a ait sunulan verileri gözden geçirmek için 2020 Kasım ayında bir araya gelmişti. Bu verileri inceledikten sonra komitenin 10 üyesi, bulguların ilacı onaylamak için yeterli olmadığına karar vermiş, 1 üye ise net bir karar sunmamıştı.

Kasım ayında alınan kararın üzerine FDA'nın yine de ilacın kullanımına onay vermesinin ardından 3 komite üyesi, ABD Washington Üniversitesi Nöroloji Profesörü Dr. Joel Perlmutter, Mayo Clinic'de Klinik Nörolog Dr. David Knopman, Harvard Üniversitesi Tıp Fakültesi Tıp Profesörü Dr. Aaron Kesselheim FDA'nın bu ilaç için karar verme süreciyle ilgili endişelerini belirterek 11 Haziran'da istifa etmişlerdi.

Öte yandan ABD'nin Minnesota eyaletinde yer alan Rochester kenti merkezli ve entegre sağlık, eğitim ve araştırmaya odaklanan, kar amacı gütmeyen akademik tıp merkezi Mayo Clinic'te Klinik Nörolog Dr. David Knopman daha önce yaptığı açıklamalarda, şüpheli test sonuçları ve olası yan etkileri nedeniyle çoğu hastanın ilacı alması için bir neden görmediğini ifade etmişti. Knopman, Mayo'nun Alzheimer hastalarını yeni ilaçla tedavi etmeye hazırlanırken, hastalara yönelik endişeleri konusunda paternalist ve dürüst olmak arasında bir çizgide yürüdüğünü belirtmişti.

İLACIN YÜKSEK FİYATI DA TEPKİLERİN ODAĞINDA

Aducanumab'ın yaklaşık fiyatının belirlenmesinin ardından Biogen'in uzun zamandır açık sözlü bir destekçisi ABD Alzheimer Derneği'nden tepki gecikmemişti. Biogen ve Eisai tarafından 7 Haziran tarihinde yapılan açıklamada, Aducanumab'ın yıllık tedavi ücretinin yaklaşık 56 bin dolar olduğu kaydedilmişti. İlacın yüksek fiyatına ilişkin tepki gösteren ABD Alzheimer Derneği tarafından 12 Haziran tarihinde yapılan açıklamada, "Kısaca kabul edilemez" ifadelerini kullanılmıştı.

İlacın uygulanacağı hastaların büyük çoğunluğunun federal Medicare sağlık programı kapsamında olacağı belirtilirken, Alzheimer Derneği'nin Kamu Politikası Başkanı Robert Egge yaptığı açıklamada, Medicare alıcılarının çoğunun doktorlar tarafından verilen ilaçların maliyetinin yüzde 20'sinden sorumlu olduğunu ve bunların yaklaşık yüzde 10'unun bu maliyetler üzerinde herhangi bir üst sınırı olmadığını ifade etmişti. Egge, "Bu, ülke genelinde yaşadığımız sağlık eşitliği zorluklarını daha da kötüleştirebilir" demişti.

İLAÇ ETKİNLİK GÖSTEREMEZSE PİYASADAN ÇEKİLEBİLİR

FDA'nın hızlandırılmış onayı şartlarına göre, ilaç üreticisinin tedavilerin klinik yararı olduğunu doğrulamak için 4. faz doğrulayıcı denemeler olarak bilinen "onay sonrası çalışmaları" yürütmesi şart koşulurken, Aducanumab üzerinde çalışmalar ise devam edecek. Çalışmalardan elde edilen sonuçların, ilacın etkinliği gösterememesi halinde FDA, nadiren alınan bir karar olsa da, ilacı piyasadan geri çekebilir.